La terapia genica nel Parkinson
Quarantacinque pazienti parkinsoniani americani sono stati sottoposti ad intervento chirurgico: in 23 si è praticato il solo foro di trapano e in 22 è stato effettuato il trasferimento genico di acido glutammico decarbossilasi (AAV2-GAD) direttamente nei nuclei subtalamici. Lo studio è stato effettuato in doppio cieco randomizzato. La valutazione a sei mesi ha evidenziato che i pazienti che hanno ricevuto la terapia genica miglioravano all’UPDRS in maniera significativa rispetto ai pazienti con solo foro di trapano (8,1 punti rispetto a 4,7). Il dato sembrerebbe confermare l’efficacia di questa opzione terapeutica anche se ripropone due quesiti irrisolti: eticità della “sham surgery”, dove persone suviscono un vero e proprio intervento chirurgico senza un reale trattamento chirurgico, e presenza di viglioramento, anche se non significativo, in queste persone che non ricevono nulla (effetto placebo?)
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